Вы уже знаете, что нейротрансмиттер дофамин играет важную роль в возникновении заикания. Поскольку с этим нарушением речи связаны высокие уровни церебрального дофамина, рационально применение препаратов, снижающих его. Таких препаратов на самом деле много, и применяются они для лечения различных психических патологий. Например — нейролептики. Но большинство из этих препаратов вызывают двигательные расстройства, нарушения восприятия, метаболические нарушения, разнообразие многих других побочных эффектов. Нейролептики тоже ограниченно применяются при заикании, но их эффективность оставляет желать лучшего, а побочные эффекты делают его применение при заикании в большинстве случаев нецелесообразным. Поэтому возникла необходимость поиска более избирательного и специфичного блокатора дофамина.
Экопипам избирательно блокирует действие дофамина на рецепторы. Рецепторы дофамина, как мы знаем, бывают двух типов в зависимости от их структуры — рецепторы D1 и D2. Экопипам блокирует только D1-рецепторы и, таким образом, действует более тонко, не проявляя побочных эффектов других представителей этой группы препаратов.
Исследование проводилось в Калифорнийском университете и длилось 2 месяца, в нем приняли участие 9 взрослых добровольцев с заиканием. Участники начали с 50 мг препарата в день в течение двух недель. Если они переносили эту дозировку, они получали уже 100 мг препарата в день в течение оставшихся шести недель. Испытуемые с умеренным заиканием добились значительного снижения выраженности заикания. Более скромные результаты были у двух пациентов с тяжелым заиканием. Но вообще снижение заикания было ожидаемым результатом и никого не удивило. Самое главное, что удалось выяснить — препарат хорошо переносится и не вызывает побочных эффектов.
Такие результаты позволили одобрить проведение следующей фазы клинических испытаний, которая должна завершиться в первой половине 2020 года. Участие в нем примут уже 100 добровольцев. Если эффективность подтвердится, то препарат признают первым в мире лекарством от заикания, он будет одобрен FDA и поступит на рынок.
По последней информации 2024 года исследования препарата по заиканию остановлены. Продолжаются исследования по синдрому Туретта и по синдрому беспокойных ног.
ДРУГИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ ПРЕПАРАТА
Также с 2018 года проводятся клинические исследования этого препарата для лечения других заболеваний:
Первое — так называемый синдром беспокойных ног (СБН) или синдром Витта-Экбома. Это состояние, характеризующееся неприятными ощущениями в нижних конечностях (и крайне редко в верхних), которые появляются в покое, чаще в вечернее и ночное время, вынуждают больного совершать облегчающие их движения и часто приводят к нарушению сна. По результатам исследования была также отмечена очень хорошая переносимость Экопипама. Отмечено значительное снижение выраженности симптоматики, без ее повышения после отмены препарата. Здесь также будут продолжены следующие фазы клинических испытаний. (Treatment of dopaminergic augmented RLS with Ecopipam, A D1 specific antagonist: an exploratory placebo controlled cross-over trial, 2019)
Второе — синдром Туретта и тики у детей и взрослых. Эти испытания начались в конце 2019 года и продолжаются в настоящее время. Из результатов - Экопипам значительно уменьшает выраженность тиков и хорошо переносится. Это хорошие новости, так как чаще всего для лечения Туретта применяются, например, все те же нейролептики, обладающие множеством побочных эффектов. (Ecopipam, a D1 receptor antagonist, for treatment of tourette syndrome in children: A randomized, placebo-controlled crossover study, 2018)
Будем следить за ходом исследований.
